默克雪兰诺(默克雪兰诺是哪个国家的)

新京报讯(记者王卡拉)今年上半年，罕见病领域7个新药获批上市，包括协和发酵麒麟的Brossaud Euzumab、武田的Aitibante和Verasidase α、让桑的富马酸二甲酯、博健的氨基吡啶、罗氏的Risporan口服溶液粉和Satterlee Zhuzumab。

1月15日，协和麒麟发酵的Brossaud Euzumab有条件获准在中国上市，用于X连锁低磷血症治疗。x连锁低磷血症是一种严重罕见的遗传性慢性进行性骨骼肌疾病，可导致残疾和致畸。Brossaud单克隆抗体是一种重组人单克隆IgG1抗体，直接靶向成纤维细胞生长因子23。在X连锁低磷血症的治疗中表现出良好的安全性和有效性，最终提高骨矿化，减少骨病，实现X连锁低磷血症的精准靶向治疗。今年3月，Brossaud Euzumab在中国被批准为第二个适应症——肿瘤相关骨软化症。

武田的艾迪班特于4月12日获准在中国上市，用于治疗遗传性血管性水肿。它是一种高选择性缓激肽B2受体拮抗剂，可通过抑制与栓塞的局部肿胀、炎症和疼痛症状相关的缓激肽的作用来治疗急性遗传性血管性水肿的局部肿胀。武田的新药藜芦苷酶α也于4月获准上市。用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。在治疗初期，可改善儿童及成人的贫血、血小板减少等症状，缩小因病肿大的肝脾体积，改善相关骨病，后期可持续改善或稳定患者症状。

让桑的富马酸二甲酯用于治疗多发性硬化症。多发性硬化(MS)是一种慢性炎症性自身免疫性疾病。患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑和身体其他部位之间的信息交流受阻。常见症状包括麻木、疼痛或刺痛、视力模糊、失明、头晕等。除富马酸二甲酯外，获准在中国上市的MS新药还包括诺华的Fingolimod和Cinimod，赛诺菲的Tefluramine，拜耳的注射用重组人干扰β-1b，默克雪兰诺的重组人干扰素β-1a注射液。

另一个治疗多发性硬化行走障碍的新药是博健的氨基吡啶，5月份批准国内上市。该药物是一种钾通道阻断剂，可以通过改善脱髓鞘神经元的脉冲传导来改善神经功能。2010年，氨基吡啶缓释片在美国被批准用于改善多发性硬化症患者的行走能力。氨基吡啶作为治疗行走困难的多发性硬化患者的有效药物，可以单独治疗，也可以与现有的疾病疗法(包括免疫调节药物等)联合治疗。

罗氏罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)新药利西普兰口服溶液粉于6月17日获批国内上市，成为国内首个获批SMA的口腔疾病矫正药物。SMA是导致婴儿死亡的最常见的遗传疾病之一。如果严重的SMA得不到有效治疗，80%的儿童会在一年内死亡，很少能活过两年。利培酮可透过血脑屏障，分布于中枢和外周，提高全身功能性SMN蛋白水平，并保持稳定，可逆转疾病的自然进程，为患者带来多重益处，包括改善运动功能、呼吸和吞咽。

罗氏在中国批准的另一种罕见病药物是Satterlee Zhuzumab，用于治疗视神经脊髓炎谱系的罕见病。Satterlee是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，复发率和致残率高，多累及脊髓和视神经。此前，国内尚无获批药物有效降低该病复发风险，患者面临用药安全性差、疗效有限的治疗困境。Satterlee珠单抗的批准上市，弥补了中国市场缓解疾病药物的空白。

校对危险